北京中因科技有限公司

北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台以及基因治疗药物研发平台，致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测和基因治疗的全程“一站式”服务，并且通过持之以恒的努力，致力于成为国际眼科基因治疗药物的领先企业。公司创始团队从事遗传性眼病基因研究20余年，建立从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证和AAV病毒生产完整的基因治疗药物开发体系。公司同时具有基因替代治疗和基因编辑治疗两个平台，基于中国遗传性视网膜变性的常见致病基因和突变热点，结合基因的发病机制，分别开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物，目前正在开展的基因替代治疗项目2项，基因编辑治疗项目4项，其中两项动物实验已经完成，开展小样本临床试验。中因科技遗传性眼病基因诊断平台拥有第三方医学临检所资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠和专业的临床基因诊断服务。迄今已经为上万例患者提供基因检测，建立中国遗传性眼病数据库，总结患者中的基因突变频谱和突变热点，为基因治疗药物靶点筛选奠定基础，并为基因药物治疗时机选择、预后预测和疗效评价提供借鉴。